Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
Gentherapie
Die Gentherapie versteht sich als eine gezielte Veränderung von Genen in menschlichen Zellen. Dadurch werden die Ursachen einer erblichen Erkrankung direkt geheilt. Die Gentherapie ist im Unterschied zu üblichen Therapieformen keine symptomatische Therapie.
Auch wenn es bereits erste zugelassene Gentherapeutika gibt, befinden sich die meisten gentherapeutischen Ansätze derzeit noch im Forschungs- und Entwicklungsstadium.
Deutschlandweit erste erfolgreiche Gentherapie
In unserer Abteilung konnte zum ersten Mal deutschlandweit eine Patientin mit einer Thalassämie mit CRISPR/CAS9-modifizierten Stammzellen erfolgreich behandelt werden.
Die bisherigen klinischen Erfolge dieser „CRISPR/CAS9 Gene Editing“-Studien für Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Thalassämie stellen einen revolutionären Fortschritt in der Behandlung von angeborenen hämatologischen Erkrankungen dar und stehen durch diese Pionierarbeit jetzt als kassenpflichtige Therapieoption für bestimmte Erkrankungen zur Verfügung.
Bei Interesse können Sie sich gerne bei uns für eine ausführliche Beratung melden.
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Bei der somatischen Gentherapie werden eigene (autologe) hämatopoetische Stammzellen des Patienten gewonnen. Diese Zellen werden im Labor mit einer modifizierten Kopie des defekten Gens versehen.
Die korrigierten Zellen werden dann nach einer sogenannten myeloablativen Chemotherapie dem Patienten wieder zugeführt.
Genomveränderungen, die im Rahmen einer sogenannten somatischen Gentherapie durchgeführt werden, werden nicht an die Nachkommen vererbt.
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Für die große Gruppe erblicher (genetischer) Erkrankungen gibt es bisher wenige wirksame Behandlungen. Dazu gehören die Thalassämie und die Sichelzellkrankheit, die häufigsten genetischen Erkrankungen weltweit.
Unser Team verfügt über klinische Erfahrung im gentherapeutischen Ansatz bei Patienten mit einer angeborenen hämatologischen Erkrankung wie Sichelzellkrankheit und Thalassämie.
Bei diesen Erkrankungen wird die Produktion von fötalem Hämoglobin durch eine „Genschere“ wieder aktiviert.
Fötales Hämoglobin ist von den genetischen Veränderungen nicht betroffen, so dass die Notwendigkeit einer Transfusionstherapie oder die Symptome einer Sichelzellkrankheit beseitigt werden.
